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[Nuevo medicamento trata de impedir que el Alzheimer siquiera empiece.]

[Pam Belluck] En un ensayo clínico que podría conducir a tratamientos que prevengan el Alzheimer, personas que desarrollarán la enfermedad heredada genéticamente –aunque no tengan todavía los síntomas- recibirán por primera vez un medicamento destinado a frenarla, anunciaron el martes funcionarios federales.
Los expertos dicen que el estudio será uno de los pocos realizados para probar tratamientos de prevención de enfermedades predestinadas genéticamente. Para el Alzheimer, el ensayo no tiene precedentes, “el primero en concentrarse en personas que son cognitivamente normales pero que corren un alto riesgo de adquirir la enfermedad de Alzheimer”, dijo el doctor Francis S. Collins, director de Institutos Nacionales de Salud.
La mayoría de los participantes provendrán de la familia con Alzheimer más grande del mundo, un numeroso clan de cinco mil personas que viven en Medellín, Colombia, y en remotas aldeas montañosas en los alrededores de esa ciudad. Los familiares con una mutación genética específica empiezan a mostrar deterioro cognitivo a partir de los 45, y demencia total a partir de los 51, debilitados en sus mejores años de trabajo a medida que sus recuerdos desaparecen y la enfermedad afecta rápidamente su capacidad de moverse, comer, hablar y comunicarse.
Trescientos familiares participarán en el ensayo inicial. Aquellos con la mutación pueden esperar toda la vida que aparezcan los síntomas, otros los tienen a los treinta.
“Debido a este estudio, no nos sentimos solos”, dijo Gladys Betancur, 39, una pariente. Su madre murió de Alzheimer, tres de sus hermanas ya tienen los síntomas, y ella tuvo una histerectomía debido a sus temores de que ella tuviera la mutación y la pasara a sus hijos. “A veces pensamos que la vida se está terminando, pero ahora creemos que la gente está tratando de ayudarnos”.
El estudio de cien millones de dólares durará cinco años, pero pruebas sofisticadas pueden indicar en dos años si el medicamento ayudará a retrasar el deterioro de la memoria o cambios en el cerebro, dijo el doctor Eric M. Reiman, director ejecutivo del Instituto Banner para la Enfermedad de Alzheimer en Phoenix y director del estudio.
Expertos en Alzheimer no implicados en el estudio dijeron que aunque sólo un pequeño porcentaje de personas con Alhzeimer tienen la forma de aparición temprana que afecta a la familia colombiana, se espera que la prueba entregue información que pudiera aplicarse a millones de personas en todo el mundo que desarrollarán un Alzheimer más convencional.
“Nos brinda la tremenda oportunidad de responder a un gran número de preguntas, mientras que al mismo tiempo se ofrece a estas personas alguna ayuda clínica significativa que de otro modo no tendrían nunca”, dijo el doctor Steven T. DeKosky, investigador del Alzheimer que es vicepresidente y decano de la Facultad de Medicina de la Universidad de Virginia. DeKosky formaba parte de una importante organización consultada tempranamente, pero no participa en el estudio.
Cerca de 5.4 millones de estadounidenses tienen Alzheimer, y se espera que las cifras se disparen como en la época de la generación del baby boom. El equipo de Reiman está planeando un ensayo similar para personas en Estados Unidos que se considera que corren un riesgo aumentado por la aparición tardía del Alzheimer. El estudio anunciado el martes incluirá un pequeño número de estadounidenses con una mutación de genes que les provocará una aparición temprana del Alzheimer.
El ensayo del medicamento es parte del primer plan nacional del gobierno federal para tratar el Alzheimer, que será dado a conocer el martes por Kathleen Sebelius, secretario de salud y servicios humanos. El gobierno tomó la inusual medida de destinar cincuenta millones de dólares del presupuesto del Institutos Nacionales de Salud del año actual a la investigación que se considere demasiado prometedora como para esperar, incluyendo el ensayo de Colombia y un estudio sobre si la insulina inhalada puede aliviar el deterioro cognitivo leve, dijo Collins. Se propusieron otros cien millones para 2013, la mayor parte para la investigación, pero también para educación, apoyo de cuidadores y recabamiento de datos.
El éxito del ensayo de Colombia, por supuesto, no está asegurado. Muchos ensayos fracasan y de momento la investigación de Alzheimer no ha ofrecido un tratamiento efectivo durante más de algunos meses. Pero algunos expertos dicen que probar los medicamentos años antes de que aparezcan los síntomas podría tener mayor potencial debido a que el cerebro no estaría todavía devastado por la enfermedad. El ensayo será financiado con dieciséis millones de dólares del Institutos Nacionales de Salud, quince millones de dólares de donantes privados a través del Instituto Banner y cerca de 65 millones de dólares de Genentech, el fabricante estadounidense del medicamento.
El fármaco, Crenezumab, ataca las placas de amiloides del cerebro. Si puede prevenir problemas con la memoria o cognitivos, los científicos sabrían que la prevención o el retraso son posibles y parecen consistir en atacar los amiloides años antes de que se desarrolle la demencia. Muchos investigadores del Alzheimer, pero no todos, creen que el amiloide es la causa subyacente del Alzheimer.
En 2010, el New York Times informó sobre la omnipresencia de la demencia en esta extensa familia colombiana y las esperanzas de los científicos de experimentar con medicamentos preventivos. Pero tomó meses convencer a las compañías farmacéuticas para que invirtieran. Hay temas éticos y científicos implicados en la idea de dar medicamentos a personas que son sanas y a personas que viven en un país en desarrollo, algunos de los cuales tienen poca educación, ingresos míseros y supersticiones de toda la vida sobre la enfermedad que llaman La Bobera –la estupidez.
“Lo primero que hice fue preguntarme a mí mismo: ‘¿Estamos sacando ventaja de esta gente?’”, dijo Richard H. Scheller, vicepresidente ejecutivo de investigación y desarrollo temprano de Genetech. “La respuesta fue claramente no”.
Los riesgos, dijo, son contrarrestados por el hecho de que si no se hace nada, “van a adquirir esta terrible, terrible enfermedad”.
Los pocos ensayos de las terapias preventivas –entre ellas la ginkgo biloba, el tratamiento de remplazo hormonal y los medicamentos antinflamatorios- han implicado a personas que no necesariamente adquirirían la enfermedad. Estas terapias fracasaron o causaron efectos secundarios negativos.
Poner los medicamentos a prueba en ese tipo de población implica “demasiados voluntarios ricos, demasiado dinero, y demasiados años”, dijo Reiman.
La población colombiana es ideal porque es lo suficientemente grande como para proporcionar resultados sólidos, y es fácil identificar quiénes sucumbirán a la enfermedad, y cuándo.
Crenezumab fue elegido para el ensayo colombiano en parte porque parece no tener efectos secundarios negativos, a diferencia de otros medicamentos diseñados para terminar con los ameloides en el cerebro, dijo el doctor Francisco Lopera, neurólogo colombiano que ha trabajado con la familia durante décadas y es uno de los jefes del estudio. Otros tratamientos anti-ameloides han causado edema en los vasos sanguíneos, un desequilibrio de líquido que puede tener graves consecuencias.
Actualmente Crenezumab está siendo proporcionado en dos ensayos clínicos con síntomas leves a moderados de demencia en Estados Unidos, Canadá y Europa Occidental para ver si puede ayudar a reducir el deterioro cognitivo o la acumulación de amiloide, de acuerdo a Genentech.
En el estudio de Colombia, que se espera que empiece a principios del próximo año, cien familiares con la mutación recibirán el medicamento cada dos semanas en una inyección en un hospital. Otros cien portadores recibirán un placebo. Y debido a que mucha gente no quiere saber si tiene la mutación, los investigadores incluirán en el estudio a cien no-portadores, que también recibirán un placebo.
Los investigadores han desarrollado una sofisticada batería de cinco pruebas cognitivas y de memoria que han sido incluidas en otros estudios para detectar sutiles alteraciones en la capacidad de recordar y de pensar que normalmente pasan desapercibidas. El doctor Pierre N. Tariot, director del Instituto Banner y uno de los responsables del estudio, dijo que las mediciones incluirán la capacidad de recordar palabras, de nombrar objetos, de razonar silenciosamente, de recordar la hora y el lugar, y pruebas de dibujo incluyendo copiar figuras complejas.
Tariot dijo que los investigadores también evaluarían los cambios en el estado emocional de la gente, “la irritabilidad, la tristeza, el llanto, la ansiedad, la impulsividad –estas son características fundamentales de la enfermedad cuando emerge”.
Los científicos harán mediciones psicológicas, incluyendo escáneres PET –que miden el amiloide y cómo la glucosa se metaboliza en el cerebro-, escáneres MRI -que miden si el cerebro se está reduciendo-, y pruebas de líquido cefalorraquídeo -que miden el amiloide y el tau, una proteína en las células cerebrales moribundas.
Si alguno de estos indicadores es mejorado por el medicamento, dijo Reiman, los científicos podrían ser capaces de tratar alguno de estos tempranos cambios fisiológicos, justo cuando la presión sanguínea alta y el colesterol son tratados para impedir la cardiopatía.
En Medellín, Marcela Agudelo, 17, tiene Alzheimer en los dos lados de la familia porque sus padres eran primos distantes. Marcela vio morir a su abuela materna, y su padre, 55, que había sido un vibrante comerciante de ganado, se había deteriorado tanto que ya no puede caminar, ni hablar, ni reír.
Con la investigación, “tenemos más esperanza de encontrar una cura”, dijo Marcela, “o al menos una mejor vida”.
[Dabrali Jiménez contribuyó al reportaje.]
27 de mayo de 2012
16 de mayo de 2012
©new york times
cc traducción c. lísperguer

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